近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。此前，2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

據(jù)悉，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴(yán)重影響患者及看護者生活質(zhì)量，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。

據(jù)公開消息顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”，不過，Zolgensma只需注射一次即可。目前，Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

據(jù)諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績?yōu)?.75億美元(其中美國市場1.26億美元)；前三季度合計10.09億美元（其中美國市場3.51億美元）。

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